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勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体,以开发下一代肝靶向基因治疗

健闻君健闻君 2021-01-18 304 次 收藏0

(医药健闻2021年1月18日讯)

勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司今天宣布了一项合作,将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒(AAV)载体,用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合,从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。

现有的AAV血清型的临床应用受到其某些特征的限制,例如低的转导效率和组织特异性以及高的免疫原性。因此,寻找新的AAV血清型以克服这些挑战对于大多数基于AAV的基因治疗至关重要。

与其他传统的载体工程技术相比,克睿基因专有的VELPTM平台有几个关键的方法创新,其中包括构建具有高多样性和有效比率的质粒库的综合策略。优化的AAV生产方案可确保基因组和衣壳配对的高正确率和世界一流的病毒库生产能力。同时生理相关的动物模型能保证AAV载体筛选和验证的质量。通过这一系列技术上的创新和优化,VELPTM平台使寻找 “正确的”AAV载体的过程大大缩短。

与克睿基因的合作由勃林格殷格翰中国外部创新合作中心发起。该中心由跨边界研究、业务拓展及许可和风险投资三个业务单元组成,致力于成为中国生物医药行业的首选合作伙伴,并将更多来自中国的创新合作项目带入勃林格殷格翰全球研发管线,从而最终惠及更多患者。到目前为止,勃林格殷格翰中国外部创新中心已与多个中国知名科研机构和生物技术公司建立了合作伙伴关系。

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